Os pais de uma menina com uma condição rara de enfraquecimento muscular dizem que um remédio milagroso de £1,8 milhão (R$13 milhões) a ajudou a se desenvolver de maneiras que eles nunca pensaram ser possíveis. A pequena Isabella Winfield, que vai comemorar seu primeiro Natal com a família, tem atrofia muscular espinhal (AME), que pode ser fatal sem tratamento.
Em maio, a criança de Archiestown, no nordeste da Escócia, recebeu uma dose única de Zolgensma, o remédio mais caro do mundo, quando tinha apenas 20 dias de vida. A mãe, Margaret Paluszynska, 35, que é tradutora, disse: “Isabella está indo muito bem no geral. Suas mãos são praticamente o que você esperaria nesta idade.”
“Ela tem movimento total para alcançar e agarrar. Ela pode se auto alimentar com uma colher de bebê e rouba comida de nossos pratos se puder. A mão direita dela é ligeiramente mais forte do que a esquerda, mas ela é bastante proficiente com qualquer coisa ao seu alcance, ou apenas fora do alcance.”
“Ela ainda não consegue rolar para alcançar algo, mas pode sentar-se com ajuda e é capaz de manter a cabeça erguida até ficar muito cansada. Ela é uma criaturinha alegre que sorri, ri, brinca e adora conversar. ” Aninhada ao lado da árvore de Natal com a pequena Isabella – que tem AME tipo 1, uma doença degenerativa que enfraquece os músculos, causa dificuldades respiratórias e ocorre em apenas três casos por ano na Escócia – seus pais descreveram como o remédio milagroso permitiu que sua preciosa filha alcançar marcos que eles nunca poderiam ter sonhado ser possíveis.
O pai, Richard Winfield, 36, um treinador de TI, disse: “Os avós dela tentaram ensinar xilofone a ela. Meu pai colocou a marreta na mão dela e, depois que ela descobriu que você deveria usá-la para acertar o xilofone e fazer o som, ela o estava golpeando alegremente. ” Isabella é uma das duas únicas crianças nascidas na Escócia a serem tratadas no NHS com Zolgensma potencialmente salvador, descrito como o medicamento mais caro do mundo.
O Royal Hospital for Children de Glasgow deu a primeira dose do Reino Unido a um bebê em fevereiro e , logo depois, Isabella se tornou a segunda a receber o tratamento de dose única com um preço de tabela de £1,79 milhões. Ela tinha 20 dias quando foi administrado em 20 de maio, apenas uma semana após o diagnóstico e cinco dias antes de Arthur Morgan, de cinco meses, que foi o primeiro bebê na Inglaterra a receber a terapia, o que a tornou a filha mais nova do Reino Unido ter Zolgensma, e estar entre as mais novas do mundo.
Margaret espera que sua filha continue a progredir bem, mas diz que a prioridade é aproveitar o primeiro Natal: “Ela é tão pequena que ainda não vai entender o Natal. Mamãe e papai sabem que é Natal, mas para ela é apenas mais um dia. Não estamos planejando nada muito grande.”
